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Tratamientos para GIST administrados

como uso compasivo

El uso compasivo de medicamentos es un procedimiento restringido a casos excepcionales, pero cada vez más utilizado para el tratamiento de determinadas enfermedades para las que no hay un tratamiento alternativo eficaz.

En ocasiones es preciso el uso de medicamentos para fines que no han sido contemplados en su autorización inicial de comercialización y empleo por parte de los organismos reguladores encargados de velar por las garantías de medicamentos y uso sanitarios.

En España esta institución administrativa se denomina Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios y en Europa es la Agencia Europea de Medicamentos.

Todos los medicamentos que se comercializan tienen una serie de usos autorizados, fuera de los cuales no es lícito el poder emplearlos, salvo en el denominado uso compasivo. Este concepto está orientado a la atención de necesidades especiales de tratamiento de situaciones clínicas de pacientes concretos.

El término compasivo procede del inglés «compassionate exemption» y no proviene de la acepción española de carácter bondadoso o altruista equivalente a la compasión, sino que indica en su utilización fármaco-terapéutica la excepción a la norma de uso general. El uso compasivo del medicamento, en sentido amplio y general, puede entenderse como la necesidad de utilizar un medicamento para fines no autorizados todavía, bien porque dicho medicamento se encuentre en las fases de ensayo clínico y éstas no hayan sido completadas (lo que sería el concepto clásico del uso compasivo), o bien porque sea necesario prescribir fármacos comercializados, pero que van a ser utilizados en condiciones distintas a las autorizadas (concepto éste último que supera la definición estricta de uso compasivo). Estas dos circunstancias reseñadas tienen siempre un carácter excepcional y circunscrito a casos muy determinados.

El Ministerio de Sanidad ha aprobado un Real Decreto, de fecha 19 de junio de 2009, por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales. Esta norma expresamente señala que nunca el uso compasivo de un determinado medicamento puede tener en sus fines la investigación, ya que para esa circunstancia queda reservada la actividad de ensayos clínicos. La norma del Ministerio que regula de manera minuciosa el uso de medicamentos con carácter compasivo, señala que en todos los casos el uso de estos fármacos en condiciones especiales debe cumplir y aplicar escrupulosamente lo establecido por la ley 41/2002 de 14 de noviembre Básica Reguladora de la Autonomía del Paciente y de Derechos y Obligaciones en materia de información y documentación clínica, que establece el derecho del paciente o usuario a decidir libremente, después de recibir la información adecuada, entre las opciones clínicas disponibles, y establece asimismo las condiciones para obtener el consentimiento del paciente tras proporcionarle la información pertinente. Se entiende por uso compasivo de medicamentos en investigación la utilización de un medicamento antes de su autorización en España en pacientes que padecen una enfermedad crónica o gravemente debilitante, o que se considera pone en peligro su vida y que no pueden ser tratados satisfactoriamente con un medicamento autorizado.

Esta opción está regulada en la ley (Real Decreto 1015/2009, de 19 de junio).

 

Nilotinib is a tyrosine kinase inhibitor (like imatinib/Gleevec) designed to bind more tightly than Gleevec to the Bcr-Abl abnormal fusion protein responsible for chronic myeloid leukemia, and the drug is FDA-approved for treatment of CML. Nilotinib es un inhibidor de tirosina quinasa (como imatinib / Gleevec) diseñado para unirse más fuertemente que Gleevec para la proteína de fusión Bcr-Abl anormal responsable de la leucemia mieloide crónica, y el medicamento es aprobado para el tratamiento de CML. Nilotinib also binds the KIT and PDGFRA proteins that are relevant to GIST. Nilotinib también se une a las proteínas KIT y PDGFRA que son relevantes para GIST.

Manufacturer: Novartis Fabricante: Novartis

 

Sorafenib (formerly called BAY 43-9006, now brand-named Nexavar) is an oral multikinase inhibitor that blocks the RAF kinase and VEGF receptors 2 and 3 to target tumor cell growth and angiogenesis, as well as PDGFR-B, KIT, FLT-3, and RET. Sorafenib (anteriormente llamado BAY 43-9006, ahora llamado marca-Nexavar) es un inhibidor de la multicinasa oral que bloquea la quinasa RAF y receptores de VEGF 2 y 3 para dirigir el crecimiento de células tumorales y la angiogénesis, así como PDGFR-B, KIT, FLT- 3, y RET. During 2005 it was in clinical trials for kidney cancer and melanoma. Nexavar fue aprobado para su uso contra el cáncer de riñón

 

Fabricante: Bayer

 

Dasatinib (brand name Sprycel), formerly known as BMS-354825, has been developed by Bristol-Myers Squibb. El dasatinib (Sprycel marca), anteriormente conocido como BMS-354825, ha sido desarrollado por Bristol-Myers Squibb. It is a potent oral multi-kinase inhibitor that targets ABL, SRC, KIT, PDGFR, and other tyrosine kinases. Es un potente vía oral multi-inhibidor de la cinasa que se dirige a ABL, SRC, KIT, PDGFR, y otras tirosina quinasas.

Dasatinib was approved by the FDA on 6/28/2006 for use in those patients with chronic myeloid leukemia or acute lymphoblastic leukemia who have developed resistance or intolerance to imatinib (Gleevec). El dasatinib ha sido aprobado para su uso en los pacientes con leucemia mieloide crónica o leucemia linfoblástica aguda que han desarrollado resistencia o intolerancia a imatinib (Gleevec).

 

Fabricante: Bristol-Myers Squibb

 

Pazopanib, brand name Votrient, is an oral angiogenesis inhibitor targeting vascular endothelial growth factor receptor (VEGFR), platelet derived growth factor receptor (PDGFR), and KIT. El pazopanib, Votrient nombre de marca, es un inhibidor de la angiogénesis oral de focalización vascular del receptor del factor de crecimiento endotelial (VEGFR), receptor de plaquetas factor de crecimiento derivado (PDGFR), y KIT. GIST cancers are usually dependent on KIT signaling, but some depend on PDGF signaling. Cánceres GIST suelen depender KIT señalización, pero algunas dependen de PDGF señalización. VEGF and PDGF are growth factors critical to the development and growth of blood vessels-- a process known as angiogenesis. VEGF y PDGF son factores de crecimiento esenciales para el desarrollo y el crecimiento de los vasos sanguíneos - un proceso conocido como angiogénesis. Angiogenesis plays a critical role in the growth and spread of many tumor types, with VEGF and PDGF overexpression linked to multiple cancers. La angiogénesis juega un papel crítico en el crecimiento y propagación de muchos tipos de tumores, con VEGF y PDGF sobreexpresión vinculado a múltiples cánceres.

NCI Drug Dictionary Definition: Manufacturer : GlaxoSmithKline (GSK). Voltrient está aprobado para dos tipos de cáncer: carcinoma de células renales y sarcomas no GIST de tejidos blandos.

Fabricante: GlaxoSmithKline (GSK)

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