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Ensayos clínicos actuales

 

 

¿Qué son los ensayos clínicos?

 

Los ensayos clínicos son investigaciones médicas realizadas con personas voluntarias para poner a prueba nuevas formas de luchar contra las enfermedades. Los voluntarios pueden ser enfermos o personas sanas, y los ensayos pueden investigar medicamentos, técnicas quirúrgicas, métodos diagnósticos, prótesis, etc...

 

En la investigación sobre el cáncer los voluntarios son siempre enfermos y los ensayos clínicos casi siempre se tratan de la prueba de nuevos medicamentos. Pero, para llegar al ensayo clínico hay un largo camino y mucho trabajo antes.

 

 

 

El largo y arduo camino de la investigación de laboratorio

 

Se calcula que pueden transcurrir cerca de diez años desde que una sustancia empieza a ser investigada hasta que se convierte en un fármaco aprobado por las autoridades sanitarias. Sólo cinco de cada cinco mil compuestos evaluados en las fases preclínicas llega a ensayarse en humanos; y de ellos, sólo uno logra finalmente ser comercializado. La necesidad de financiar con muy pocos medicamentos la investigación realizada con miles de compuestos es una de las razones del alto precio de los fármacos anticancerosos.

El primer peldaño de esta escalera es la investigación básica. Mediante ensayos con muestras de tejido, cultivos celulares y animales se intenta demostrar que el compuesto tiene algún tipo de actividad antitumoral, cómo se comporta ante las células malignas, cuál es su mecanismo de acción o cuáles sus posibles efectos secundarios. Las pruebas con animales ayudan además a hacerse una idea de cuál será la dosis ideal en humanos y a demostrar que la sustancia no es tóxica ni provoca malformaciones.

Si en estas primeras investigaciones no se detecta ningún problema de seguridad ni de toxicidad grave, la compañía propietaria de la patente está en condiciones de pedir permiso a las autoridades sanitarias para iniciar los ensayos con humanos. Para subir este segundo peldaño, el promotor del ensayo (que también puede ser una universidad, un hospital o un grupo de como el GEIS) debe aportar toda la información recogida en la fase preclínica así como todos los datos sobre la investigación que pretende llevar a cabo.

 

 

Los tres escalones de los ensayos clínicos

 

La investigación médica en humanos emplea el método de los ensayos clínicos que se escalonan en tres fases. El último peldaño de la investigación clínica es la fase 3, cuyo objetivo es demostrar si el nuevo tratamiento no solo es eficaz, sino si lo es menos, igual o más que los tratamientos vigentes.

 

El objetivo de estos estudios es demostrar que un nuevo fármaco es seguro, eficaz y ventajoso en comparación al tratamiento considerado el mejor hasta ese momento. La investigación médica en humanos emplea el método de los ensayos clínicos que se escalonan en tres fases. Solo los ensayos que superan la fase 1 pasan a la 2; y solo los que alcanzan los objetivos propuestos en la fase 2 acceden a la 3. Finalmente, el éxito del ensayo fase 3 abre las puertas a la comercialización de la sustancia investigada como verdadero medicamento.

Un ensayo en fase 1 tiene como finalidad comprobar la seguridad del fármaco, por lo que se lleva a cabo con muy pocas personas, sólo algunas decenas, escrupulosamente vigiladas. En otras enfermedades, los productos se administran a voluntarios sanos, pero en el caso de la oncología están restringidos a pacientes con enfermedad avanzada que puedan beneficiarse de ella y que hayan dado su consentimiento para probar la nueva alternativa. Los ensayos fase suelen empezar con una dosis pequeña del medicamento que se aplica a no más de tres personas. Solo cuando se ha observado su reacción durante las suficientes semanas como para concluir que la dosis es segura, se aumenta un poco en el siguiente grupo de voluntarios. Y así hasta que se da con la dosis que presenta el equilibrio ideal entre actividad y efectos adversos.

Una vez que se ha comprobado que el medicamento no produce reacciones graves, la fase 2 determinará la actividad del compuesto en distintas situaciones, al tiempo que se sigue aprendiendo acerca de la toxicidad y de la dosificación. Estos ensayos suelen incluir en torno al centenar de pacientes.

El último peldaño de la investigación clínica es la fase 3, cuyo objetivo es demostrar si el nuevo tratamiento no solo es eficaz, sino si lo es menos, igual o más que los tratamientos vigentes. El número de participantes alcanza varios millares, por lo que es necesario realizar grandes esfuerzos de cooperación entre decenas de hospitales, a menudo de muchos países. En el diseño se incluye ya un grupo control. Es decir, se compara el nuevo tratamiento con la terapia considerada mejor hasta ese momento. En caso de que no exista ningún tratamiento para la situación que se investiga se recurre a un placebo como control, es decir, una sustancia inactiva que representa la ausencia tratamiento. Para ello se recurre a un concepto fundamental en los ensayos clínicos la aleatorización (también llamada randomización por influencia del inglés, random).

 

 

La aleatorización o randomización

 

El único modo de saber si el nuevo fármaco es mejor que el viejo es tratar a dos grandes grupos de pacientes en paralelo y evaluar cuántos mejoran en cada grupo. Pero para que este enfoque funcione es necesario que ambos colectivos sea idénticos en todo excepto en el tratamiento que reciben. Es decir, han de tener la misma distribución por sexos, edades, grado de desarrollo del cáncer, antecedentes familiares, tabaquismo…

El único modo para que esta distribución sea uniforme es el puro azar. Un programa de ordenador asigna a cada participante, bien al grupo que será tratado con el tratamiento control o bien al que tomará el nuevo medicamento, del que aún no se sabe si realmente aporta alguna mejoría. Dicho con otras palabras, le toque lo que le toque, cualquier participante en un ensayo clínico tiene las mismas probabilidades de que su tratamiento sea finalmente el mejor.

La participación en un ensayo clínico es totalmente voluntaria. A un enfermo le basta decir que no para seguir recibiendo la terapia estándar. Incluso aunque ya haya iniciado su participación en el ensayo, la ley garantiza su derecho de abandonar para recibir el tratamiento antiguo.

 

Si el nuevo producto cumple todos los objetivos, la compañía está ya en condiciones de solicitar su aprobación. Los organismos responsables de dar este visto bueno son las agencias reguladoras del mercado de fármacos y productos sanitarios: la Food and Drug Administration (FDA) en Estados Unidos, y la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) en el caso de los países comunitarios. Ambas tienen criterios y ritmos diferentes, por lo que no extraño que un fármaco ya aprobado al otro lado del Atlántico tarde más tiempo en ser comercializado en los países europeos, o viceversa.

 

 

¿Es peligroso participar en un ensayo clínico?

 

Cuando un cáncer no tiene fácil tratamiento, una muy buena opción suele ser participar en un ensayo clínico. Éstos dan a muchos enfermos la oportunidad de acceder a los más recientes fármacos antes de que sean comercializados.

 

Hay mucho desconocimiento sobre lo que en realidad es un ensayo clínico. Algunas personas tienen la aprensión de ser empleadas como un animal de laboratorio, quizá por médicos sin escrúpulos. Existen muchas diferencias entre los roedores que se emplean en los laboratorios de investigación y los sujetos humanos que deciden participar en un ensayo clínico. La más notable es, desde luego, que los animales no tienen la oportunidad de decidir libremente participar o no en la investigación, después de haber sido informados de palabra y por escrito, protegidos por un seguro obligatorio y por todos los extremos de la Ley del MedicamentoCuando un cáncer no tiene fácil tratamiento, una muy buena opción suele ser participar en un ensayo clínico. Éstos dan a muchos enfermos la oportunidad de acceder a los más recientes fármacos antes de que sean comercializados. Un tiempo de espera del que, muchas veces, no disponen.

 

 

Los ensayos clínicos están regulados por la Ley y son auditados

 

Los ensayos clínicos están regulados de manera muy estrecha. De ninguna manera es posible que un médico o un hospital se lance alegremente a probar en humanos una sustancia de su invención. Eso se queda para algunas novelas de misterio de baja estofa. La experimentación en seres humanos está sujeta a normas éticas desde la Declaración de Helsinki en 1964. Las leyes y las agencias sanitarias se encargan de que esas normas se cumplan a rajatabla. En Europa, es la EMEA (Agencia Europea para la Evaluación de Productos Medicinales) con sede en Londres, el organismo encargado de aprobar los ensayos clínicos y de vigilar su desarrollo. Además, en España, cualquier ensayo clínico ha de ser aprobado por la Agencia Española del Medicamento y por el Comité Ético de Investigación Clínica (CEIC) de cada hospital. En los CEIC no sólo participan los médicos y farmacéuticos de los hospitales; la ley requiere que incluyan a representantes sociales, que suelen ser abogados de asociaciones de pacientes. Nadie puede hacer un ensayo clínico por su cuenta y riesgo, todos ellos están registrados por las autoridades. Tanto el hospital como el médico han de ser autorizados para ello. Cualquiera de los oncólogos que actuamos como investigadores en los ensayos estamos más que acostumbrados a las decenas de auditorias que hemos de superar con mucha frecuencia.

La participación en los ensayos clínicos es completamente voluntaria. La ley prohíbe expresamente que se le pague dinero a nadie a cambio de aceptar ser incluido en un ensayo clínico, o que se le retribuya o premie en modo alguno. Hay que dar información completa del ensayo tanto de palabra como por escrito, y ante testigos que suelen ser los familiares del paciente. La información por escrito es el consentimiento informado, que deben de firmar tanto el paciente como el médico. Una copia del consentimiento es para el paciente, y en ella están todos los detalles del tratamiento que se va a recibir. El paciente no sólo es libre de aceptar o rechazar la participación en el ensayo, sino que la ley establece clarisimamente (y así consta en cualquier documento de consentimiento informado) que los participantes pueden abandonarlos en cualquier momento, por su propia voluntad, sin previo aviso, sin necesidad de explicaciones, y con la garantía de que, a partir de ese momento, se les aplicará exactamente el mismo tratamiento que hubieran recibido de haber rechazado el ensayo.

 

Es obligatorio que todo ensayo esté cubierto por un seguro de responsabilidad civil. Por supuesto, todos los tratamientos, pruebas diagnósticas, operaciones quirúrgicas, ingresos hospitalarios y tratamiento de complicaciones que surjan en el curso de un ensayo clínico son gratuitos, no importa si la investigación tiene lugar en un hospital público o privado. Los efectos adversos relacionados con un producto en ensayo clínico se examinan no ya con lupa, sino con microscopio. Todos los médicos que participamos en ensayos clínicos recibimos a diario informes de efectos adversos. Si un especialista está tratando a enfermos en Madrid con un producto de investigación, y un paciente tratado con ese mismo medicamento ingresa por alguna complicación en Lisboa, Helsinki, o Ciudad del Cabo, se enterará de los detalles y del desenlace en tiempo real, prácticamente dentro de los primeros dos o tres días de que ese problema haya surgido en Portugal, Finlandia o Sudáfrica. Cualquier complicación seria relacionada con un producto de investigación clínica ha de ser obligatoriamente comunicada a las autoridades sanitarias dentro de las primeras 24 horas y no hacerlo es un delito castigado.

 

Más información AQUÍ, vía grupogeis.org

 

 

 

La mayoría de las asociaciones de pacientes con GIST disponen en sus páginas Web de  información sobre ensayos clínicos para GIST en sus respectivos países, algunas de ellas disponen de información sobre ensayos clínicos internacionales para GIST:

 

1. Liferaftgroup 

- Ensayos clínicos para GIST

 

Al abrir esta página seleccione los archivos PDF siguientes:

  •     Latest International Trial Listing (PDF)

  •     Latest US Trial Listing (PDF)

 

2.- Gistsupport

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3.- Gistonline  

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